Tgcom24
Stratejinin “sonuçta iyileştirici potansiyeli”
Roma'daki Bambino Gesù Onkohematoloji klinik ve araştırma alanı başkanı Franco Locatelli, çalışmaların “New England Journal of Medicine” de yayınlandı ve bu terapötik stratejinin “kesin iyileştirici potansiyelini” doğruladığını söyledi. iki stüdyodan biri ve diğerinin ikinci imzası.
Dünyada en sık görülen iki kalıtsal kan hastalığı
Talasemi ve orak hücreli anemi dünyada en sık görülen iki kalıtsal kan hastalığıdır. Her iki patolojiye de vücutta oksijeni taşıyan kırmızı kan hücrelerindeki protein olan hemoglobinin sentezinde rol oynayan genlerdeki mutasyonlar neden olur.
Hematopoietik kök hücrelerin modifikasyonu
İlaç şirketleri Vertex Pharmaceuticals ve Crispr Therapeutics tarafından desteklenen iki deneme, hematopoietik kök hücrelerin CRISPR-Cas9 “moleküler makas” sistemi aracılığıyla modifikasyonunu içeren bir yaklaşımın terapötik etkinliğini doğruladı. Değişiklik, kan hücrelerinin doğumdan sonra fizyolojik olarak üretilen yerine fetal hemoglobin üretmesini sağlamaya hizmet ediyor.
%91'i transfüzyon bağımsızlığına ulaştı
Denemelerden ilki, beta talasemili 18 ila 35 yaşları arasındaki 52 hastayı içeriyordu; bunların 14'ü Bambino Gesu'ya kaydoldu ve %91'inin transfüzyondan bağımsızlığını kazandığını, ortalama hemoglobin değerlerinin ebeveynlerde gözlemlenenden daha yüksek olduğunu gösterdi. patolojinin sağlıklı taşıyıcılarıdır. Bazılarında yüksek hemoglobin değerleri ve modifiye hücrelerin varlığı 4 yılı aşkın bir süredir devam etmektedir.
Sizi damar tıkayıcı krizlerden kurtaran terapi
Bunun yerine ikinci çalışma, orak hücreli anemisi olan 44 hastada (bunlardan 7'si Bambino Gesu'da tedavi edildi), tedavinin onları en az 12 ay boyunca vazo-tıkayıcı krizlerden kurtarabildiğini doğruladı. Ayrıca bu durumda hemoglobin seviyeleri iyidir ve fayda zamanla korunur.
12 yaşın üzerindeki hastalar için EMA tarafından onaylanmış tedavi
Adı Exagamglogene Autotemcel olan genom düzenleme terapisi, birkaç ay önce Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından 12 yaş üstü hastalar için onaylandı. Daha küçük çocuklar üzerinde denemeler sürüyor. Bebek İsa da bu araştırmada yer alıyor ve halihazırda 4 çocuğu tedavi ederek cesaret verici sonuçlar elde etti.
“Tedavi senaryosunun değişimi için bir kilometre taşı”
Locatelli, “İki çalışmanın 'New England Journal of Medicine' gibi bir dergide ortak yayınlanması, tedavi senaryosundaki değişimin ne olduğu konusunda bir dönüm noktasını temsil ediyor” diyor. “Bambino Gesù Pediatri Hastanesi'nin bu tür karmaşık hastalıkların doğal seyrini değiştirebilecek yenilikçi tedavilere yatırım yapma yeteneğini ve kararlılığını bir kez daha gösteren bir sonuç” diye bitiriyor.
Stratejinin “sonuçta iyileştirici potansiyeli”
Roma'daki Bambino Gesù Onkohematoloji klinik ve araştırma alanı başkanı Franco Locatelli, çalışmaların “New England Journal of Medicine” de yayınlandı ve bu terapötik stratejinin “kesin iyileştirici potansiyelini” doğruladığını söyledi. iki stüdyodan biri ve diğerinin ikinci imzası.
Dünyada en sık görülen iki kalıtsal kan hastalığı
Talasemi ve orak hücreli anemi dünyada en sık görülen iki kalıtsal kan hastalığıdır. Her iki patolojiye de vücutta oksijeni taşıyan kırmızı kan hücrelerindeki protein olan hemoglobinin sentezinde rol oynayan genlerdeki mutasyonlar neden olur.
Hematopoietik kök hücrelerin modifikasyonu
İlaç şirketleri Vertex Pharmaceuticals ve Crispr Therapeutics tarafından desteklenen iki deneme, hematopoietik kök hücrelerin CRISPR-Cas9 “moleküler makas” sistemi aracılığıyla modifikasyonunu içeren bir yaklaşımın terapötik etkinliğini doğruladı. Değişiklik, kan hücrelerinin doğumdan sonra fizyolojik olarak üretilen yerine fetal hemoglobin üretmesini sağlamaya hizmet ediyor.
%91'i transfüzyon bağımsızlığına ulaştı
Denemelerden ilki, beta talasemili 18 ila 35 yaşları arasındaki 52 hastayı içeriyordu; bunların 14'ü Bambino Gesu'ya kaydoldu ve %91'inin transfüzyondan bağımsızlığını kazandığını, ortalama hemoglobin değerlerinin ebeveynlerde gözlemlenenden daha yüksek olduğunu gösterdi. patolojinin sağlıklı taşıyıcılarıdır. Bazılarında yüksek hemoglobin değerleri ve modifiye hücrelerin varlığı 4 yılı aşkın bir süredir devam etmektedir.
Sizi damar tıkayıcı krizlerden kurtaran terapi
Bunun yerine ikinci çalışma, orak hücreli anemisi olan 44 hastada (bunlardan 7'si Bambino Gesu'da tedavi edildi), tedavinin onları en az 12 ay boyunca vazo-tıkayıcı krizlerden kurtarabildiğini doğruladı. Ayrıca bu durumda hemoglobin seviyeleri iyidir ve fayda zamanla korunur.
12 yaşın üzerindeki hastalar için EMA tarafından onaylanmış tedavi
Adı Exagamglogene Autotemcel olan genom düzenleme terapisi, birkaç ay önce Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından 12 yaş üstü hastalar için onaylandı. Daha küçük çocuklar üzerinde denemeler sürüyor. Bebek İsa da bu araştırmada yer alıyor ve halihazırda 4 çocuğu tedavi ederek cesaret verici sonuçlar elde etti.
“Tedavi senaryosunun değişimi için bir kilometre taşı”
Locatelli, “İki çalışmanın 'New England Journal of Medicine' gibi bir dergide ortak yayınlanması, tedavi senaryosundaki değişimin ne olduğu konusunda bir dönüm noktasını temsil ediyor” diyor. “Bambino Gesù Pediatri Hastanesi'nin bu tür karmaşık hastalıkların doğal seyrini değiştirebilecek yenilikçi tedavilere yatırım yapma yeteneğini ve kararlılığını bir kez daha gösteren bir sonuç” diye bitiriyor.